Двое детей из Казахстана и России умерли после уколов Zolgensma

Две смерти произошли в Казахстане и России после 5-6 недель лечения детей препаратом Zolgensma и примерно через 1-10 дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов, пишет Reuters.

Препарат Zolgensma швейцарской фирмы Novartis используется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и считается самым дорогим в мире лекарством. Одна доза стоит более $2 млн. Кыргызстанцы наверняка слышали про этот препарат, ведь это именно на него вся страна собирала деньги для маленькой Аруузат.

По теме:

Сбор для Аруузат на самый дорогой укол в мире закрыт

Как сообщает Reuters со ссылкой на заявление Novartis, смерти детей наступили из-за острой печеночной недостаточности.

Компания Novartis.

Компания направила уведомления в органы здравоохранения на рынках, где продается препарат, в том числе Управлению по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).

Справка

До недавнего времени радикальных методов лечения СМА не было. Эффект продемонстрировала только генная терапия. Единственная доза препарата Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию.