В Минздраве Казахстана рассказали о лечении двухлетнего Хамзы со СМА
В Республиканском центре орфанных заболеваний в Астане (Казахстан) рассказали о состоянии двухлетнего Хамзы Т. с редким генетическим заболеванием - спинально-мышечной атрофией второго типа. В Минздраве Кыргызстана сообщили, что ребенок получает там препарат "Спинраза". Отметим, что ранее неравнодушные люди собрали мальчику средства на укол другого препарата - "Золгенсма".
"Спинраза" и "Золгенсма" - это два препарата, используемых для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), однако они имеют разные механизмы действия и подходы к терапии.
- "Спинраза" ("Нусинерсен") - вводится в спинномозговой канал, требует регулярных инъекций, подходит для пациентов всех возрастов.
- "Золгенсма" ("Онасемноген абепарвовек") - генотерапевтический препарат, вводится однократно внутривенно, наиболее эффективен для детей до двух лет, но имеет очень высокую стоимость.
"Спинраза" модифицирует существующий ген, тогда как "Золгенсма" заменяет отсутствующий или дефектный ген, терапия препаратом направлена на исправление генетической причины заболевания. То есть "Спинразу" необходимо получать постоянно, тогда как "Золгенсма" вводится один раз. Это позволяет организму производить достаточное количество белка, необходимого для поддержания здоровья моторных нейронов и предотвращения прогрессирования заболевания.
Как сообщает пресс-служба Минздрава Казахстана со ссылкой на информацию родителей Хамзы, ребенок с десяти месяцев жизни перестал ходить у опоры и ползать.
"В настоящее время пациент получает необходимое лекарственное обеспечение и лечение в полном объеме, прошел обследования, включая генетическую экспертизу, находится под наблюдением врачей с момента обращения за медицинской помощью", - говорится в сообщении.
Фото на главной странице иллюстративное: pixabay.com.
