СМА в Кыргызстане. Специалисты объяснили выбор препарата для лечения детей
Специалисты Минздрава и Национального центра охраны материнства и детства сегодня, 25 марта, на пресс-конференции объяснили выбор препарата для лечения спинальной мышечной атрофии у детей в Кыргызстане. Напомним, в нашей стране используется препарат "Рисдиплам".
По данным начальника Управления организации медицинской помощи и лекарственной политики Минздрава Нургуль Ибраевой, в Кыргызстане на учете состоят 39 детей со спинальной мышечной атрофией, четверо из которых проживают за рубежом и не обращаются за медицинской помощью в организации здравоохранения республики. Остальные 35 пациентов находятся на диспансерном учете Национального центра охраны материнства и детства.
"До 2024 года, к сожалению, в бюджете Министерства здравоохранения средства на закупку необходимых лекарственных препаратов для пациентов со СМА не было предусмотрено. В 2024 году в первый раз за счет Фонда высоких технологий выделено было 100 млн сомов на препараты для восьми детей со спинальной мышечной атрофией. На 2025 год мы еще 16 детям предусмотрели 200 млн сомов для закупки необходимых лекарств. Мы ожидаем, что в мае они поступят и будут распределены между нуждающимися пациентами", - отметила Ибраева.
Спинальная мышечная атрофия, как отметил детский невролог Нурмухамед Бабаджанов, это генетическое заболевание. Он рассказал, что на сегодняшний день есть два метода лечения СМА. Первый - это генная заместительная терапия, когда после генетического исследования находят поврежденный ген и он замещается препаратом. Это препарат "Золгенсма".
Второй - патогенетический. Это пероральный препарат "Рисдиплам", который используется в Кыргызстане, и "Спинраза", который вводится в спинномозговой канал. "Очень часто задают вопрос, почему такая разница в цене между препаратами. Генная заместительная терапия требует высоких технологий, и поэтому у препарата высокая стоимость", - пояснил врач.
Заведующая отделением неврологии НЦОМиД Айгуль Маткеева добавила, что каждые полгода врачи оценивают по специальным шкалам эффективность препарата "Рисдиплам" у восьми детей. "Мы видим эффект", - отметила она. По словам Маткеевой, эффективность "Рисдиплама" и "Спинразы" практически идентична. "У каждого препарата есть свои показания и противопоказания. Препарат "Золгенсма" имеет показания у детей до двух лет. У каждого ребенка, у каждого типа СМА имеются свои показания к определенному препарату", - указала заведующая отделением.
Главный внештатный фармаколог Минздрава Аида Зурдинова отметила, что использование "Спинразы" требует особых навыков введения и определенных условий. По ее словам, "Рисдиплам" используется в удобной пероральной форме, и если родителей научить, как его дозировать, то они могут это делать на дому и приходить к врачам в определенные дни на мониторинг. Что касается появившегося в 2019 году препарата "Золгенсма", то, как отметила Зурдинова, высокая стоимость его связана с тем, что там применяются дорогостоящие технологии генной инженерии.
"Так как СМА относится к редким (орфанным) заболеваниям, опыта, большой категории групп пациентов нет, чтобы посмотреть как это работает. Согласно инструкции производителя, а это тот документ, которого мы должны четко придерживаться, указано применение у детей младше двух лет и весом не больше 13,5 кг. Почему такое ограничение? Потому что [на детях] до этого возраста с таким весом изучался препарат. [По эффективности препарата у детей со СМА] старше возрастом и выше весом, к сожалению, данных еще недостаточно, чтобы говорить, что все пациенты могут его использовать", - пояснила клинический фармаколог. Она добавила, что нельзя на 100% утверждать, что препарат однократно вылечит заболевание.
"Каждый из этих препаратов имеет особенность назначения при разных типах СМА. Есть нулевой тип, когда он [развивается] у ребенка внутриутробно и после рождения он не выживает. А далее уже четыре типа. Самый тяжелый - это, считается, первый тип. И вот для его лечения в основном и применялся препарат "Золгенсма", - сказала Зурдинова. По ее словам, у детей со вторым и третьим типом можно проводить лечение "Рисдипламом", который необходимо принимать пожизненно.
17 марта на заседании Жогорку Кенеша по социальной политике депутаты подняли вопрос, что у пациентов со СМА нет доступа к препарату "Золгенсма". Замглавы Минздрава Каарманбек Байдавлетов пояснил, что из-за дороговизны препарата его не завозят в Кыргызстан, поэтому родители детей со СМА вынуждены собирать средства, чтобы получить укол за границей.
Заместитель директора ГП "Кыргызфармация" Наргиза Тохтасинова сказала, что Аруузат Ташматова "получила укол "Золгенсмы", но он результатов не дал", поэтому "родители Аруузат перешли на "Рисдиплам". Мать девочки ответила, что ребенок принимал "Рисдиплам", но это было сразу после сбора, пока были в ожидании "Золгенсмы", и что дорогостоящий укол помог остановить прогрессирование заболевания. Позже в ГП "Кыргызфармация" прокомментировали выступление замдиректора по поводу лечения СМА.
Фото на главной странице иллюстративное: pravmir.ru.
